Het had niet dodelijk moeten zijn. Dat is de huiveringwekkende kern van een verhaal dat ruim een jaar stil bleef. Een zesjarig meisje genaamd Mei stierf in maart 2024 aan een experimentele gentherapie. Haar aandoening, het Snijders Blok-Campeau-syndroom (SB-CS), is zeldzaam. Het beïnvloedt de ontwikkeling. Maar het is niet dodelijk. Ze kreeg hoop. In plaats daarvan kreeg ze koorts. Ze stierf binnen een week.
Haar ouders, alleen bekend als Jason en Linda, bleven tot nu toe stil. Een gezamenlijk onderzoek van Science en Retraction Watch, gepubliceerd op 23 juli 2024, trekt het gordijn open. Het legt een falende regelgeving in Shanghai bloot die een kind haar leven heeft gekost. Dit is niet alleen een tragedie. Het is een waarschuwing over onveilige regelgeving voor gentherapie in China.
Wie was Mei en wat veroorzaakte haar dood?
Mei’s reis begon met de diagnose van een wereldwijde ontwikkelingsachterstand in 2021. Genetische sequencing onthulde de hoofdoorzaak: mutaties in het CHD3 -gen. Dit gen bepaalt hoe DNA in cellen wordt verpakt. Het is van vitaal belang voor de vroege ontwikkeling van de hersenen. Wanneer het breekt, volgen spraak- en verstandelijke beperkingen.
Haar symptomen waren mild. Ze kreeg logopedie en bezigheidstherapie. Ze volgde speciale onderwijsondersteuning. Ze had een toekomst. Maar Jason maakte zich zorgen. Hij vreesde dat ze nooit zelfstandig zou kunnen leven. Hij was bang dat ze op school altijd achter zou blijven. Daarom zocht hij naar een geneesmiddel. Hij heeft er een online gevonden.
“We waren wanhopig op zoek naar elke optie die haar een kans bood op een normaal leven”, legde Jason uit.
Hij vond Dr. Zilong Qiu op WeChat. Qiu is een neurowetenschapper aan het hersencentrum van de Shanghai Jiao Tong Universiteit. Hij geeft ook leiding aan Lanqi Xintu Gentherapie. Hij beweerde dat hij haar genen kon bewerken. Hij stelde een op CRISPR gebaseerde basiseditor voor. Het verwisselt afzonderlijke letters in de DNA-code. Het doel? Corrigeer de CHD3 -mutatie in haar hersenen.
De kosten van hoop en de omzeilde regels
De prijs was steil. Jason en Linda betaalden ongeveer $ 860.000. Dit omvatte ontwikkeling, testen en de procedure zelf. Ze betaalden informeel. Rechtstreeks naar teamleden.
Het in rekening brengen van onbewezen therapieën is illegaal in China. Qiu omzeilde dit. Hij beweerde dat de betalingen naar zijn bedrijf gingen, dat vervolgens de medische procedure financierde. Een juridische maas in de wet. Een morele blinde vlek.
De veiligheidsgegevens waren alarmerend. In januari 2024 diende het team een manuscript in bij Nature waarin dierproeven werden beschreven. In februari 2024 lieten toxicologische onderzoeken ernstige problemen zien. Vier apen die met de therapie werden behandeld, ontwikkelden matige tot ernstige leverschade. Eén had nierschade. Experts vertelden Science dat dit een gevaarlijke ontstekingsreactie betekende. Een bekend risico van virusgebaseerde gentherapie.
De ethische commissie van het ziekenhuis negeerde dit. Zij gaven groen licht. Ze hebben de gegevens over leverschade niet beoordeeld voordat ze de injectie van Mei goedkeurden. Chinese toezichthouders hadden voor dit soort onderzoeken geen toestemming van de FDA nodig. De poortwachters lagen te slapen achter het stuur.
Waarom mislukte de behandeling?
Op 24 maart 21024 voerde Dr. Yongguo Yu de procedure uit. Hij injecteerde met gentherapie beladen virussen rechtstreeks in het ruggenmergvocht van Mei. Hij gebruikte steroïden om immuunreacties te dempen. Maar het was te laat. Of misschien niet sterk genoeg.
Binnen enkele dagen begon de crash. Mei kreeg hoge koorts. Ze stopte met plassen. Haar bloedplaatjesniveaus daalden. Artsen brachten haar met spoed naar de intensive care. Zeven dagen na de injectie was ze dood.
De doodsoorzaak? Trombotische microangiopathie. Een immuunreactie. Er vormden zich bloedstolsels door haar hele lichaam. Dit is een gedocumenteerd risico van virale genvectoren. Het gebeurde ondanks de voorzorgsmaatregelen.
De gevolgen voor de daders waren minimaal. Het Xinhua-ziekenhuis betaalde een boete van ongeveer $ 3.600. Dr. Yu kreeg mondelinge begeleiding. Geen strafrechtelijke vervolging. Geen intrekking van licenties. Gewoon een klap op de pols.
Wat betekent dit voor de veiligheid van gentherapie?
Deze zaak weerspiegelt het beruchte ‘CRISPR-baby’s’-schandaal. Het suggereert dat de aanscherping van de Chinese regelgeving oppervlakkig was. Of niet afgedwongen.
Qiu stemde er aanvankelijk mee in om zijn Nature -paper na zijn overlijden in te trekken. De familie vreesde dat andere ouders naar binnen zouden worden gelokt. De krant verscheen toch in februari 2024 en kreeg positieve berichtgeving in de pers. Ouders in dezelfde WeChat-groepen begonnen om de behandeling te vragen.
Jason en Linda dienden klachten in. Ze hebben contact opgenomen met de universiteit. Ze schreven naar Natuur. De universiteit ondernam geen actie. Nature week aanvankelijk af en zei dat ethische kwesties buiten de data-integriteit vielen. Later verklaarden ze dat ze op het moment van publicatie niet op de hoogte waren van de problemen met de klinische onderzoeken.
Waarom duurde het een jaar voordat dit werd gerapporteerd? Angst. Druk. Een systeem dat onderzoekers beschermt tegen patiënten.
De slepende vragen
We zitten met harde waarheden.
– De therapie was niet levensreddend. Het was levensbeëindigend.
– De veiligheidsgegevens werden genegeerd.
– De familie betaalde voor een misdaad vermomd als medicijn.
– De toezichthouders keken weg.
De wetenschap merkt op dat dit ernstige vragen oproept over het toezicht op klinische onderzoeken bij mensen. Vooral in China. Waar ligt de grens tussen innovatie en nalatigheid?
Mei’s verhaal is niet langer verborgen. Haar ouders kwamen in actie om anderen te redden. Maar het systeem blijft. De wetten zijn vaag. De prikkels voor snelle winst zijn groot.
Zal een andere ouder morgen een dokter vinden op WeChat? Zal een ander kind met zijn leven boeten? Wij weten het nog niet. De stilte is verbroken. Het gevaar blijft bestaan.
