Cela n’aurait pas dû être fatal. C’est le cœur effrayant d’une histoire restée silencieuse pendant plus d’un an. Mei, une fillette de six ans, est décédée en mars 2024 des suites d’une thérapie génique expérimentale. Son état, le syndrome de Snijders Blok-Campeau (SB-CS), est rare. Cela affecte le développement. Mais ce n’est pas mortel. On lui a donné de l’espoir. À la place, elle a eu de la fièvre. Elle est décédée en une semaine.
Ses parents, connus uniquement sous les noms de Jason et Linda, sont restés silencieux jusqu’à présent. Une enquête conjointe de Science et Retraction Watch, publiée le 23 juillet 2024, tire le rideau. Il révèle un échec réglementaire à Shanghai qui a coûté la vie à une enfant. Ce n’est pas seulement une tragédie. Il s’agit d’un avertissement concernant les réglementations dangereuses sur la thérapie génique en Chine.
Qui était Mei et qu’est-ce qui a causé sa mort ?
Le voyage de Mei a commencé avec un diagnostic de retard de développement global en 2021. Le séquençage génétique a révélé la cause profonde : des mutations dans le gène CHD3. Ce gène contrôle la façon dont l’ADN est conditionné dans les cellules. C’est vital pour le développement précoce du cerveau. Lorsqu’il se brise, des déficiences d’élocution et intellectuelles s’ensuivent.
Ses symptômes étaient légers. Elle a suivi une orthophonie et une ergothérapie. Elle a bénéficié d’un soutien éducatif spécialisé. Elle avait un avenir. Mais Jason s’inquiétait. Il craignait qu’elle ne puisse jamais vivre de manière indépendante. Il craignait qu’elle soit toujours à la traîne à l’école. Il chercha donc un remède. Il en a trouvé un en ligne.
“Nous recherchions désespérément toute option qui lui offrirait une chance de mener une vie normale”, a expliqué Jason.
Il a trouvé le Dr Zilong Qiu sur WeChat. Qiu est neuroscientifique au centre du cerveau de l’université Jiao Tong de Shanghai. Il dirige également Lanqi Xintu Gene Therapy. Il a affirmé qu’il pouvait modifier ses gènes. Il a proposé un éditeur de base basé sur CRISPR. Il échange des lettres simples dans le code ADN. Le but ? Corrigez la mutation CHD3 dans son cerveau.
Le coût de l’espoir et les règles contournées
Le prix était élevé. Jason et Linda ont payé environ 860 000 $. Cela couvrait le développement, les tests et la procédure elle-même. Ils payaient de manière informelle. Directement aux membres de l’équipe.
Faire payer des thérapies non éprouvées est illégal en Chine. Qiu a contourné cela. Il a affirmé que les paiements étaient allés à son entreprise, qui a ensuite financé la procédure médicale. Une faille juridique. Un angle mort moral.
Les données de sécurité étaient alarmantes. En janvier 2024, l’équipe a soumis un manuscrit à Nature détaillant les expériences sur les animaux. En février 2024, les études toxicologiques révélaient de graves problèmes. Quatre singes traités avec cette thérapie ont développé des lésions hépatiques modérées à graves. L’un d’entre eux souffrait de lésions rénales. Les experts ont déclaré à Science que cela signalait une réaction inflammatoire dangereuse. Un risque connu de la thérapie génique virale.
Le comité d’éthique de l’hôpital l’a ignoré. Ils ont donné le feu vert. Ils n’ont pas examiné les données sur les lésions hépatiques avant d’approuver l’injection de Mei. Les régulateurs chinois n’exigeaient pas l’autorisation de la FDA pour ce type d’essai. Les portiers dormaient au volant.
Pourquoi le traitement a-t-il échoué ?
Le 24 mars 21024, le Dr Yongguo Yu a effectué la procédure. Il a injecté des virus chargés de thérapie génique directement dans le liquide céphalo-rachidien de Mei. Il a utilisé des stéroïdes pour atténuer les réactions immunitaires. Mais il était trop tard. Ou peut-être pas assez fort.
Quelques jours plus tard, le crash commençait. Mei a développé une forte fièvre. Elle a arrêté d’uriner. Ses niveaux de plaquettes ont chuté. Les médecins l’ont emmenée d’urgence aux soins intensifs. Sept jours après l’injection, elle était morte.
La cause du décès ? Microangiopathie thrombotique. Une réaction immunitaire. Des caillots de sang se sont formés dans tout son corps. Il s’agit d’un risque documenté lié aux vecteurs de gènes viraux. C’est arrivé malgré les précautions.
Les conséquences pour les auteurs ont été minimes. L’hôpital Xinhua a payé une amende d’environ 3 600 dollars. Le Dr Yu a reçu des conseils verbaux. Aucune accusation criminelle. Aucune révocation de licences. Juste une tape sur les doigts.
Qu’est-ce que cela signifie pour la sécurité de la thérapie génique ?
Cette affaire fait écho au fameux scandale des « bébés CRISPR ». Cela suggère que le durcissement de la réglementation chinoise était superficiel. Ou non appliqué.
Qiu a initialement accepté de retirer son article Nature après son décès. La famille craignait que d’autres parents ne soient attirés. Le journal a quand même été publié en février 2024. Il a reçu une couverture médiatique positive. Les parents des mêmes groupes WeChat ont commencé à demander ce traitement.
Jason et Linda ont porté plainte. Ils ont contacté l’université. Ils ont écrit à Nature. L’université n’a pris aucune mesure. Nature a d’abord dévié, affirmant que les questions éthiques ne relevaient pas de l’intégrité des données. Plus tard, ils ont déclaré qu’ils n’étaient pas au courant des problèmes liés aux essais cliniques au moment de la publication.
Pourquoi a-t-il fallu un an pour signaler cela ? Peur. Pression. Un système qui protège les chercheurs plutôt que les patients.
Les questions en suspens
Nous nous retrouvons face à de dures vérités.
– La thérapie n’a pas sauvé la vie. C’était la fin de la vie.
– Les données de sécurité ont été ignorées.
– La famille a payé pour un crime déguisé en médicament.
– Les régulateurs ont détourné le regard.
Science note que cela soulève de sérieuses questions sur la surveillance des essais cliniques sur l’homme. Surtout en Chine. Où se situe la frontière entre innovation et négligence ?
L’histoire de Mei n’est plus cachée. Ses parents ont pris la parole pour sauver les autres. Mais le système demeure. Les lois sont vagues. Les incitations à réaliser des profits rapides sont élevées.
Un autre parent trouvera-t-il un médecin sur WeChat demain ? Un autre enfant va-t-il payer de sa vie ? Nous ne le savons pas encore. Le silence est rompu. Le danger demeure.
