Przełom w medycynie zmienia sam paradygmat leczenia chorób autoimmunologicznych. Pacjent, który był wcześniej obłożnie chory i stale potrzebował transfuzji krwi, niemal całkowicie wyzdrowiał dzięki przełomowej terapii komórkami T CAR **, terapii stosowanej wcześniej niemal wyłącznie u pacjentów chorych na raka.
Przypadek ten jest szczególnie istotny, ponieważ pacjentka jednocześnie cierpiała na trzy różne choroby autoimmunologiczne i wszystkie ustąpiły dzięki jednej celowanej interwencji.
Potrójne zagrożenie: złożony kryzys medyczny
Stan pacjenta był niebezpiecznym połączeniem trzech zagrażających życiu zaburzeń:
1. Autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna: Jej układ odpornościowy zaatakował jej własne czerwone krwinki, powodując, że jej narządy przestały otrzymywać tlen.
2. Małopłytkowość immunologiczna: organizm niszczy własne płytki krwi, niezbędne do krzepnięcia krwi.
3. Zespół antyfosfolipidowy: Układ odpornościowy atakuje białka zapobiegające krzepnięciu krwi, tworząc paradoksalne i niebezpieczne ryzyko nagłych zakrzepów krwi.
Przez wiele lat tradycyjne leki immunosupresyjne nie przynosiły ulgi. Pacjent był w „stanie śmiertelnym” i aby przeżyć, wymagał regularnych transfuzji krwi i ogromnego wsparcia w postaci leków.
Jak działa „żywa medycyna”.
Aby zrozumieć ten sukces, musimy zrozumieć, w jaki sposób układ odpornościowy może zawieść. Zwykle, gdy organizm walczy z wirusem, tworzy nowe komórki odpornościowe. Czasami pojawia się „błąd”: niektóre z tych komórek nabywają mutacje, które powodują, że atakują zdrową tkankę we własnym ciele. Kiedy te „złe komórki” się pojawią, mogą pozostać w organizmie przez całe życie.
Terapia komórkami T CAR polega zasadniczo na „przeprogramowaniu” własnego systemu obronnego pacjenta:
– Ekstrakcja: Limfocyty T (komórki NK zakażonych komórek) są usuwane od pacjenta.
– Inżynieria genetyczna: w laboratorium komórki te są modyfikowane za pomocą „chimerycznego receptora antygenu” (CAR), który kieruje je do poszukiwania określonego celu.
– Uderzenie celowane: w tym przypadku komórki zaprogramowano tak, aby znajdowały i niszczyły określone komórki wytwarzające przeciwciała, które powodowały ataki autoimmunologiczne.
– Reinfuzja: zmodyfikowane komórki są zwracane pacjentowi w celu zniszczenia źródła choroby.
„Była śmiertelnie chora i przykuta do łóżka… siedem dni później udało jej się wstać” – mówi Fabian Müller ze Szpitala Uniwersyteckiego w Erlangen.
Bezpieczniejszy profil w leczeniu patologii autoimmunologicznych
Jednym z najbardziej zachęcających odkryć jest profil bezpieczeństwa tej metody. W terapii nowotworów komórki T CAR często powodują poważne, czasami zagrażające życiu skutki uboczne, ponieważ muszą niszczyć ogromne masy komórek nowotworowych.
Jednak w przypadku chorób autoimmunologicznych „cel” jest znacznie mniejszy. Ponieważ terapia jest ukierunkowana tylko na określoną grupę wadliwych komórek, skutki uboczne są znacznie łagodniejsze. Co najważniejsze, leczenie nie niszczy całkowicie układu odpornościowego: pacjent zachowuje swoje pierwotne limfocyty T, a także odporność na choroby wieku dziecięcego i szczepionki.
Wyzwania: koszt i trwałość
Chociaż eksperci z King’s College London nazywają wyniki „wybitnymi”, pozostają dwie główne przeszkody:
- Koszt personalizacji: Ponieważ każda dawka jest dostosowana do konkretnej osoby, koszt jest ogromny. Leczenie raka może kosztować od 200 000 do 600 000 dolarów. Pomimo wysokich kosztów zwolennicy tej metody argumentują, że długoterminowe oszczędności – wynikające z uniknięcia lat hospitalizacji, transfuzji krwi i niepełnosprawności – mogą ostatecznie uzasadnić początkowe wydatki.
- Pytanie o „lekarstwo”: Badacze medyczni pozostają ostrożni. Chociaż u wielu pacjentów objawy nie powracają, u niektórych pojawiają się one ponownie, co wymaga drugiego cyklu leczenia. Konieczne są długoterminowe badania w celu ustalenia, czy oznacza to ostateczne wyleczenie, czy długoterminową remisję.
Wniosek
Skuteczne leczenie trzech jednoczesnych chorób autoimmunologicznych pojedynczym wlewem komórek T CAR oznacza zmianę paradygmatu w immunologii. Jeśli długoterminowe badania w dalszym ciągu wykażą sukces, to „żywe lekarstwo” może przekształcić przewlekłe, wyniszczające choroby z trwającej całe życie walki o przetrwanie w stany uleczalne.
